Un equipo de investigadores de la organización Quest Clinical Research de San Francisco (EE UU) empleó una terapia genética para producir células que carecían del correceptor CCR5, utilizado por el VIH para entrar en las células.
Su investigación se inspiró en el estudio de los "controladores de élite", un grupo de personas con VIH que son capaces de mantener su sistema inmunitario en buen estado y una carga viral indetectable sin necesidad de tomar terapia antirretroviral. Estos pacientes no presentan el correceptor CCR5 en sus células.
El pequeño estudio de fase I contó con la participación de seis pacientes con VIH. Todos ellos estaban tomando tratamiento anti-VIH y mostraban una carga viral indetectable. Sin embargo, habían experimentado una mala respuesta inmunitaria a la terapia y sus recuentos de linfocitos CD4 se encontraban en una franja entre las 200 y las 500 células/mm3.
Se extrajeron muestras de sangre de los participantes, se filtraron las células-T y se volvió a inyectar la sangre en los pacientes. Estos linfocitos filtrados fueron tratados en el laboratorio con un tipo de tecnología genética denominada ‘del dedo de zinc’, capaz de deshabilitar el mencionado correceptor en estas células.
La modificación de las células resultó un éxito en la cuarta parte de los casos y fueron reintroducidas en los pacientes.
Cinco de los seis participantes registraron unos grandes aumentos en su recuento de células CD4 y experimentaron una mejora de su perfil inmunitario.
Tres meses más tarde, el 7% de sus linfocitos CD4 carecían del correceptor CCR5.
Los autores hacen hincapié en que aún es demasiado pronto para hablar de una cura, pero creen que sus resultados constituyen una prueba de concepto y se prevé la realización de más estudios.
Otro ensayo aparte evidenció que la terapia genética también tuvo éxito en la alteración de algunas células que presentaban el correceptor CXCR4. El VIH con tropismo CXCR4 normalmente se encuentra en pacientes con amplia experiencia en la toma de fármacos antirretrovirales, o que han enfermado debido al virus. El efecto protector resultó patente a los 14 días después de la reinfusión de las células, aunque se desvaneció con el tiempo.