Cercetătorii de la Centrul de Cercetări Clinice Quest din San Francisco au utilizat terapia genetică pentru a produce celule cărora le lipsește co-receptorul CCR5 care este folosit de virusul HIV pentru a infecta celulele.
Cercetarea lor a fost inspirată de studierea unui grup numit ‘elita de control’ ce este constituit din persoane HIV-pozitive care își mențin sistemul imunitar sănătos și încărcătura virală nedetectabilă fără terapie antiretrovirală. Aceste persoane nu prezintă receptori CCR5 la nivelul celulelor.
Studiul de fază 1, de mică amploare, a inclus șase pacienți HIV-pozitivi. Toți urmau terapia antiretrovirală și aveau încărcătură virală nedetectabilă. Cu toate acestea, persoanele participante la studiu avuseseră un răspuns imun slab la tratament iar valorile numărului de celule CD4 erau cuprinse în intervalul 200-500 de celule/mm3.
Pacienților li s-a recoltat sânge din care au fost filtrate celulele T, iar sângele a fost reintrodus în organism. Aceste celule ce au fost izolate din sânge au fost tratate ulterior în laborator printr-un procedeu de terapie genetică numit „tehnologia degetului de zinc” (zinc finger technology) ce dezactivează co-receptorii CCR5.
Modificarea celulelor s-a făcut cu succes în aproximativ un sfert dintre cazuri. Aceste celule au fost re-introduse în organismul pacienților. Cinci din cei șase pacienți au prezentat creșteri semnificative ale numărului de celule CD4 iar profilul lor imun s-a îmbunătățit.
Trei luni mai târziu, 7% dintre celulele CD4 nu mai prezentau co-receptori CCR5.
Cercetătorii subliniază că este prea devreme să se discute despre o metodă de vindecare dar consideră că rezultatele obținute demonstrează un concept pe care și-au propus să îl aprofundeze în cercetare.
Alte cercetări independente de acest studiu au demonstrat că terapia genetică a fost de asemenea de succes pentru alterarea unor celule ce folosesc co-receptorul CXCR4. Acest co-receptor este prezent în mod obișnuit la pacienții multi-experimentați în terapia antiretrovirală sau care sunt bolnavi datorită infecției cu HIV. La 14 zile după reintroducerea în organism a celulelor modificate a devenit evident efectul protector deși acesta s-a diminuat în timp.